Acadia Trofinetide Phase III Клинични резултати от най-висок клас Положителни

На 2021-12-06, американско време, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) обяви положителните резултати от своето клинично изпитване Фаза III на своя кандидат за лекарство, Трофинетид.Проучването фаза III, наречено Lavender, се използва главно за оценка на безопасността и ефикасността на Trofinetide при лечението на синдрома на Rett (RS).Бяха записани общо 189 субекта, всички жени на възраст 5-20 години с RS.

Lavender е двойно-сляпо, рандомизирано, плацебо-контролирано проучване от 12 седмици с комбинирани първични крайни точки на RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) и Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), оценени съответно от медицински сестри и лекари;ключ Вторичната крайна точка е Скалата за развитие на комуникация и символично поведение за кърмачета и малки деца (CSBS-DP-IT-Social), която се използва главно за оценка на развитието на социално, вербално и символично поведение при кърмачета и малки деца от 6 до 24 години. месечна възраст и може да се използва за аутизъм. Ранен скрининг за симптоми на забавяне на развитието и други забавяния в развитието, оценени от медицински сестри.

Резултатите показват, че Trofinetide има значителни подобрения и в двете първични крайни точки в сравнение с плацебо.Промените спрямо изходното ниво в RSBQ за плацебо и Трофинетид на 12-та седмица са -1,7 срещу -5,1 (p=0,0175);CGI-I резултатите са 3,8 срещу 3,5 (p=0,0030).Междувременно промяната спрямо изходното ниво в CSBS-DP-IT-Social е съответно -1,1 и -0,1 за плацебо и Трофинетид.

Както първичните, така и първичните вторични крайни точки на Lavender демонстрират потенциала на Trofinetide за лечение на RS, но трябва да се отбележи, че процентът на прекратяване на изпитваното лечение, свързан с възникващи нежелани събития (TEAEs) е по-висок в рамото на Trofinetide в сравнение с плацебо , Двамата са съответно 2,1% и 17,2%.Сред тях най-честите нежелани реакции са:

① Диария – Трофинетид е 80,6% (97,3% от които са леки до умерени), а плацебо е 19,1%;

② Повръщане – Трофинетид е 26,9% (96% от които са леки до умерени), а плацебо е 9,6%;

③ Сериозни нежелани събития се наблюдават при 3,2% от пациентите и в двете групи.

Субектите в проучването Lavender ще продължат да получават Трофинетид след завършване на изпитването или в отворените проучвания за разширяване на Lilac и Lilac-2, а >95% от субектите, завършили проучването Lavender, избраха да преминат към Lilac отворено разширение Изследвания, констатациите ще бъдат представени на предстояща медицинска среща.