Acadia Trofinetide Phase III клинични резултати от горната линия положителни

На 2021-12-06 г., американско време, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) обяви положителните резултати от най-високата линия от своето клинично изпитване на фаза III на своя кандидат за лекарства, Trofinetide. Изпитването на фаза III, наречено лавандула, се използва главно за оценка на безопасността и ефикасността на трофинетида при лечението на синдрома на Рет (RS). Записани са общо 189 лица, всички жени на възраст 5-20 години с Rs.

Лавандулата беше двойно-сляпо, рандомизирано, плацебо-контролирано изпитване от 12 седмици с комбинирани първични крайни точки на режисьорския въпросник за RS (RSBQ) и глобална скала за оценка на клиничния резултат (CGI-I), както се оценява съответно от сестринския персонал и лекарите; Ключово вторичната крайна точка е скалата за комуникация и символично поведение за бебета и малки деца (CSBS-DP-IT-SOCIAL), която се използва главно за оценка на развитието на социално, вербално и символично поведение при кърмачета и малки деца на възраст 6–24 месеца и може да се използва за ранен скрининг на аутизъм за симптоми на развитие и други развитие на развитието, като се оценява от сестра от служители.

Резултатите показват, че трофинетидът има значителни подобрения и в двете първични крайни точки в сравнение с плацебо. Промените от изходното ниво в RSBQ за плацебо и трофинетид на 12 седмица бяха -1,7 срещу -5,1 (p = 0,0175); Резултатите от CGI-I бяха 3,8 срещу 3,5 (P = 0,0030). Междувременно промяната от изходната линия в CSBS-DP-IT-SOCIAL беше съответно -1,1 и -0,1 за плацебо и трофинетид.

Както първичните, така и първичните вторични крайни точки на лавандула демонстрират потенциала на трофинетида за лечение на Rs, но трябва да се отбележи, че скоростта на прекратяване на лечението на изследването, свързана с възникващи нежелани събития (TEAE), е по -висока в рамото на трофинетида в сравнение с плацебо, двете са 2,1% и 17,2%, съответно. Сред тях най -често срещаните нежелани събития бяха:

① Диария - трофинетидът е 80,6% (97,3% от които са леки до умерени), а плацебо е 19,1%;

② повръщане - трофинетидът е 26,9% (96% от които са леки до умерени), а плацебо е 9,6%;

③ Сериозни нежелани събития са настъпили при 3,2% от субектите и в двете групи.

Субектите в изпитанието на лавандула ще продължат да получават трофинетид след приключване на изпитването или в проучванията за разширяване на люляк и LILAC-2 и> 95% от субектите, завършили проучването на лавандула, избраха да преминат на предстоящото събрание на отворената експанзия.