Плозасиран (API)
Приложение за изследване:
Plozasiran API е синтетична малка интерферираща РНК (siRNA), разработена за лечение на хипертриглицеридемия и свързани с нея сърдечно-съдови и метаболитни нарушения. Тя е насочена къмАПОК3ген, който кодира аполипопротеин C-III, ключов регулатор на метаболизма на триглицеридите. В научните изследвания Plozasiran се използва за изучаване на стратегии за понижаване на липидите, базирани на RNAi, специфичност на генно заглушаване и дългодействащи лечения за състояния като синдром на фамилна хиломикронемия (FCS) и смесена дислипидемия.
Функция:
Плозасиранът функционира чрез заглушаванеАПОК3иРНК в черния дроб, което води до намаляване на нивата на аполипопротеин C-III. Това насърчава засилена липолиза и елиминиране на богати на триглицериди липопротеини от кръвния поток. Като активна фармацевтична съставка (API), Plozasiran позволява разработването на дългодействащи терапии, насочени към значително понижаване на нивата на триглицеридите и намаляване на риска от панкреатит и сърдечно-съдови събития при пациенти с тежки или генетични липидни нарушения.