Олигонуклеотидни API
-
Инклисиран натрий
Инклисиран натриев API (активна фармацевтична съставка) се изучава предимно в областта на РНК интерференцията (RNAi) и сърдечно-съдовата терапия. Като двуверижна siRNA, насочена към гена PCSK9, тя се използва в предклинични и клинични изследвания за оценка на дългодействащи стратегии за заглушаване на гени за понижаване на LDL-C (холестерол с ниска плътност на липопротеините). Тя служи и като моделно съединение за изследване на системи за доставяне на siRNA, стабилност и РНК терапии, насочени към черния дроб.
-
Донидалорсен
Донидалорсен API е антисенс олигонуклеотид (ASO), който е в процес на изследване за лечение на наследствен ангиоедем (HAE) и свързани с него възпалителни състояния. Той се изучава в контекста на РНК-таргетните терапии, целящи намаляване на експресията наплазмен прекаликреин(KLKB1 mRNA). Изследователите използват Донидалорсен, за да изследват механизмите за заглушаване на гени, дозозависимата фармакокинетика и дългосрочния контрол на възпаление, медиирано от брадикинин.
-
Фитусиран
Фитусиран API е синтетична малка интерферираща РНК (siRNA), изследвана предимно в областта на хемофилията и нарушенията на коагулацията. Тя е насочена къмантитромбин (AT или SERPINC1)ген в черния дроб за намаляване на производството на антитромбин. Изследователите използват Фитусиран, за да изследват механизмите на РНК интерференция (RNAi), специфичното за черния дроб генно заглушаване и нови терапевтични стратегии за ребалансиране на коагулацията при пациенти с хемофилия А и В, със или без инхибитори.
-
Гивосиран
Givosiran API е синтетична малка интерферираща РНК (siRNA), изследвана за лечение на остра чернодробна порфирия (AHP). Тя е насочена специално къмУВИ1ген (аминолевулинова киселинна синтаза 1), който участва в пътя на биосинтеза на хема. Изследователите използват Givosiran, за да изследват терапии, базирани на РНК интерференция (RNAi), генно заглушаване, насочено към черния дроб, и модулацията на метаболитните пътища, участващи в порфирия и свързани генетични заболявания.
-
Плозасиран
Plozasiran API е синтетична малка интерферираща РНК (siRNA), разработена за лечение на хипертриглицеридемия и свързани с нея сърдечно-съдови и метаболитни нарушения. Тя е насочена къмАПОК3ген, който кодира аполипопротеин C-III, ключов регулатор на метаболизма на триглицеридите. В научните изследвания Plozasiran се използва за изучаване на стратегии за понижаване на липидите, базирани на RNAi, специфичност на генно заглушаване и дългодействащи лечения за състояния като синдром на фамилна хиломикронемия (FCS) и смесена дислипидемия.
-
Зилебесиран
Zilebesiran API е експериментална малка интерферираща РНК (siRNA), разработена за лечение на хипертония. Тя е насочена къмАГТген, който кодира ангиотензиноген – ключов компонент на ренин-ангиотензин-алдостероновата система (RAAS). В научните изследвания Zilebesiran се използва за изучаване на подходи за генно заглушаване за дългосрочен контрол на кръвното налягане, технологии за доставяне на RNAi и по-широката роля на RAAS пътя при сърдечно-съдови и бъбречни заболявания.