Инклисиран натрий (API)
Приложение за изследване:
Инклисиран натриев API (активна фармацевтична съставка) се изучава предимно в областта на РНК интерференцията (RNAi) и сърдечно-съдовата терапия. Като двуверижна siRNA, насочена към гена PCSK9, тя се използва в предклинични и клинични изследвания за оценка на дългодействащи стратегии за заглушаване на гени за понижаване на LDL-C (холестерол с ниска плътност на липопротеините). Тя служи и като моделно съединение за изследване на системи за доставяне на siRNA, стабилност и РНК терапии, насочени към черния дроб.
Функция:
Инклисиран натриев API действа чрез заглушаване на PCSK9 гена в хепатоцитите, което води до намалено производство на PCSK9 протеин. Това води до подобрено рециклиране на LDL рецепторите и по-голямо елиминиране на LDL холестерола от кръвта. Функцията му като дългодействащо средство за понижаване на холестерола подкрепя употребата му при лечение на хиперхолестеролемия и намаляване на риска от сърдечно-съдови заболявания. Като API, той представлява основния активен компонент в лекарствените формулировки на базата на Инклисиран.