Гивосиран

Гивосиран (API)

Приложение за изследване:
Givosiran API е синтетична малка интерферираща РНК (siRNA), изследвана за лечение на остра чернодробна порфирия (AHP). Тя е насочена специално къмУВИ1ген (аминолевулинова киселинна синтаза 1), който участва в пътя на биосинтеза на хема. Изследователите използват Givosiran, за да изследват терапии, базирани на РНК интерференция (RNAi), генно заглушаване, насочено към черния дроб, и модулацията на метаболитните пътища, участващи в порфирия и свързани генетични заболявания.

Функция:
Гивосиран действа чрез намаляване на експресията наУВИ1в хепатоцитите, като по този начин намалява натрупването на токсични хем междинни продукти като ALA (аминолевулинова киселина) и PBG (порфобилиноген). Това помага за предотвратяване на невровисцералните атаки, свързани с остра чернодробна порфирия. Като активна фармацевтична съставка (API), Givosiran е активният фармацевтичен компонент в терапии, базирани на RNAi, предназначени да осигурят дългосрочен контрол на AHP чрез подкожно приложение.