Фитусиран (API)
Приложение за изследване:
Фитусиран API е синтетична малка интерферираща РНК (siRNA), изследвана предимно в областта на хемофилията и нарушенията на коагулацията. Тя е насочена къмантитромбин (AT или SERPINC1)ген в черния дроб за намаляване на производството на антитромбин. Изследователите използват Фитусиран, за да изследват механизмите на РНК интерференция (RNAi), специфичното за черния дроб генно заглушаване и нови терапевтични стратегии за ребалансиране на коагулацията при пациенти с хемофилия А и В, със или без инхибитори.
Функция:
Фитусиран действа чрез заглушаване на експресията на антитромбин, естествен антикоагулант, като по този начин увеличава генерирането на тромбин и насърчава образуването на съсиреци. Този механизъм предлага профилактичен подход за лечение за намаляване на епизодите на кървене при пациенти с хемофилия. Като активна фармацевтична съставка (API), Фитусиран служи като активна съставка в дългодействащи подкожни терапии, насочени към подобряване качеството на живот и намаляване на тежестта на лечението при нарушения на кръвосъсирването.