Донидалорсен

Донидалорсен (API)

Приложение за изследване:
Донидалорсен API е антисенс олигонуклеотид (ASO), който е в процес на изследване за лечение на наследствен ангиоедем (HAE) и свързани с него възпалителни състояния. Той се изучава в контекста на РНК-таргетните терапии, целящи намаляване на експресията наплазмен прекаликреин(KLKB1 mRNA). Изследователите използват Донидалорсен, за да изследват механизмите за заглушаване на гени, дозозависимата фармакокинетика и дългосрочния контрол на възпаление, медиирано от брадикинин.

Функция:
Донидалорсен функционира чрез селективно свързване сKLKB1иРНК, намалявайки производството на плазмен прекаликреин — ключов ензим в каликреин-кининовата система, отговорен за предизвикване на подуване и възпаление при HAE. Чрез понижаване на нивата на каликреин, донидалорсен помага за предотвратяване на пристъпи на HAE и намалява тежестта на заболяването. Като активна фармацевтична съставка (API), той служи като основен терапевтичен компонент в разработването на дългодействащи, подкожно прилагани лечения за HAE.